압타머사이언스는 상업화에 유리한 요건을 갖추기 위해 한국, 중국, 일본 등 주요 아시아 시장에 대한 특허 취득을 완료한 상태라며, 신약 물질에 대한 권리 확보 작업과 함께 라이선스 아웃, 오픈이노베이션 등 사업 제휴 전략도 병행 추진하고 있다고 밝혔다. 중국, 일본을 포함한 아시아 지역의 간암 발병률이 전 세계 신규 간암 환자의 약 70%를 차지하는 까닭에 한·중·일 특허 확보가 중요한 전환점이 될 것이란 판단이다.

GPC3 (Glypican-3)는 세포 분열과 성장을 조절하는 단백질 수용체로, 간 종양 세포 표면에서 주로 나타나며 종양 치료를 위한 바이오마커로 주목받고 있다. 국내외 제약회사들이 ADC 및 CAR-T 세포치료제 등 신약 개발에 나섰으며, 간암 외에도 비소세포폐암, 담도암, 췌장암 등으로 확장 가능성이 있다.

한편 압타머사이언스의 간암 치료제 AST-201은 현재 임상 단계에 진입했다. 임상 시험을 총괄하는 전홍재 교수(분당차병원 혈액종양내과)는 “AST-201은 간 기능의 약화를 최소화하면서 GPC3를 발현하는 간세포를 공략하는 매우 효율적인 신약 후보물질”이라며 “기존 표준치료에서 경험할 수 없던 간암의 소중한 치료 옵션이 될 수 있을 것”이라고 기대감을 밝힌 바 있다.