▲ 림카토 허가 기념 기자간담회 질의응답(이승원 상무, 김건수 대표, 김원석 교수, 조수희 센터장)

CAR-T 치료제 전문기업 큐로셀(대표 김건수)이 14일 서울 포시즌스호텔에서 국내 최초 CAR-T 치료제 ‘림카토(RIMQARTO^®, 성분명 안발캅타젠오토류셀)’의 정식 품목허가를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 큐로셀은 이 자리에서 림카토의 임상적 가치와 함께 국내 상업화 전략, 후속 파이프라인 및 글로벌 진출 계획을 포함한 미래 비전을 발표했다.

김건수 대표는 환영사를 통해 “림카토의 이번 허가는 단순히 하나의 신약 출시를 넘어 국내에서도 첨단 세포치료제를 자체 개발하고 상용화할 수 있는 역량을 증명했다는 점에서 의미가 크다”며 “그동안 해외 의존도가 높았던 CAR-T 치료 환경에서 우리 환자들이 실제 치료에 도달하기까지의 장벽을 낮추기 위해 제조·공급·접근성 개선에 모든 역량을 집중해 왔다”고 강조했다. 또한 “국내에서 축적한 R&D 및 생산 역량을 바탕으로 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 기업으로 도약하겠다”는 의지를 밝혔다.

■ 글로벌 치료제 대비 경쟁력 확인… MAIC 연구서 사망 위험 53% 감소

첫 번째 발표를 맡은 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 ‘DLBCL 치료의 미충족 수요 및 림카토의 임상적 가치’를 주제로 림카토의 주요 임상 성과를 소개했다. DLBCL 환자의 약 40%는 표준 치료 후 재발하거나 불응하며, 특히 3차 치료 단계에 들어선 환자의 기대 여명은 약 6.3개월에 불과할 정도로 치료 옵션이 제한적이다.

김 교수는 “림카토는 임상 2상(CRC01)에서 독립심사위원회(IRC) 평가 기준 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%라는 경쟁력 있는 치료 효과를 확인했다”며 “특히 기존 글로벌 CAR-T 치료제와의 간접 비교 연구(MAIC) 결과, 전체 생존 기간(OS) 측면에서 사망 위험을 상용 제품 대비 53% 유의하게 감소(HR 0.47)시킨 것을 확인했다”고 밝혔다. 또한 림카토는 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS) 발생률이 8.9%, 신경독성(NE) 발생률이 3.8%로 나타나 안전성 프로파일도 입증했다.

■ ‘허가-평가-협상 병행’으로 신속 등재 추진… 국내 제조 인프라로 공급 안정성 확보

이어 큐로셀 이승원 상무는 림카토의 상업화 및 환자 접근성 확대 전략을 발표했다. 이 상무는 “림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정되어 일반적인 절차보다 신속한 급여 등재가 가능해졌다”며 “환자들에게 조기에 치료 기회를 제공할 수 있도록 정부 당국과의 협상에 최선을 다하고 있다”고 설명했다.

특히 큐로셀은 대전 소재 국내 최대 규모의 CAR-T 전용 GMP 시설을 통해 전 공정을 자체 수행한다. 이 상무는 “해외 제조 방식의 경우 운송 기간이 길고 물류 리스크가 존재하지만, 림카토는 국내 생산시설을 통해 제조 및 공급 기간(TAT, Turn Around Time)을 단축하고 안정적인 공급이 가능하다”며 “현재 서울 주요 대형병원을 포함해 10여곳 이상에서 제품공급에 대한 협의를 시작했고, 연내 전국 30개 의료기관으로 치료 센터를 확대하여 국내 어디서든 투여 가능한 체계를 구축할 것”이라고 덧붙였다.

■ 성인 ALL·루푸스 등 적응증 확장 가속화… 차세대 파이프라인 개발 추진

마지막으로 조수희 임상개발센터장은 ‘림카토 적응증 확대를 위한 임상 개발 방향’을 주제로 후속 파이프라인 로드맵을 공개했다. 큐로셀은 림카토에 적용된 독자적인 OVIS™(OVercome Immune Suppression) 플랫폼 기술(PD-1, TIGIT 동시 억제)을 바탕으로 차세대 적응증 확장에 박차를 가하고 있다.

조 센터장은 “현재 성인 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 임상 1상이 마무리 단계에 접어들었으며, 이는 국내 최초의 성인 대상 CAR-T 임상이라는 점에서 의미가 크다”고 설명했다. 또한 “자가면역질환인 전신 홍반성 루푸스(SLE) 영역에서도 국내 최초로 임상시험 승인을 획득했으며, 치료목적 사용 승인을 통해 실제 치료 경험도 축적하고 있다”고 강조했다.

한편, 큐로셀은 지난 4월 29일 식품의약품안전처로부터 림카토의 정식 제조판매 품목허가를 획득했다. 림카토는 국내 개발 제42호 신약이자 국내 기업이 개발한 첫 CAR-T 치료제로, 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 허가받았다.

또한 림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상 품목으로 선정되어 품목허가 이후 건강보험 급여 등재 절차가 신속하게 진행될 것으로 기대된다. 이와 함께 식약처의 첨단바이오의약품 ‘바이오챌린저 프로그램’, ‘글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)’, 신속처리 대상 지정 등을 통해 개발 초기부터 허가 단계까지 신속 심사 체계를 적용받았다.